In Italia i farmaci orfani non fanno saltare i conti della spesa farmaceutica

La spesa per i farmaci orfani effettivamente sostenuta dall’Italia tra il 2013 e il 2019 è in linea con quella stimata prima del loro effettivo ingresso sul mercato.

Il dato, che emerge da uno studio condotto da un gruppo di dirigenti e ricercatori dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) e del ministero della Salute, conferma come conciliare l’innovazione terapeutica con la sostenibilità nella gestione delle malattie rare sia un’opzione alla portata di un servizio sanitario universalistico come quello italiano. Oltre che un obbiettivo più semplice da raggiungere ricorrendo al meccanismo del payment by result, che prevede un rimborso totale da parte delle aziende allo Stato in caso di mancata risposta al trattamento.

L’unica voce di saldo negativo ha riguardato i farmaci orfani innovativi, in cui nei primi tre anni dall’effettiva commercializzazione la spesa sostenuta per garantirne la piena rimborsabilità è risultata superiore a quella stimata.

L’analisi sui farmaci orfani entrati in commercio tra il 2013 e il 2019

Per giungere a queste conclusioni, oggi disponibili in un articolo pubblicato sulla rivista Drug–Real world outcomes, gli autori hanno analizzato 52 farmaci orfani rimborsati (nessun vaccino). Di questi, 41 (78,8 per cento) avevano una singola indicazione. Mentre quasi 1 su 2 (25) appartenevano alla categoria degli antineoplastici e degli immunomodulatori.

Poco più di 1 su 3 (18) avevano invece ricevuto l’indicazione (condizionata o fin da subito piena) di innovatività sulla base del bisogno terapeutico, del valore terapeutico aggiunto e della robustezza delle prove scientifiche sottoposte dall’azienda a supporto della richiesta di innovatività.

Complessivamente, nei primi anni tre anni dall’ingresso sul mercato, la spesa media è risultata inferiore del 7,6 per cento rispetto a quanto previsto a margine della negoziazione.

Differenza negativa per la spesa destinata ai farmaci innovativi

Le analisi sono state condotte sulla base dei dati presentati dalle singole aziende nei dossier presentati all’Aifa, mentre la spesa effettiva è stata quantificata tenendo anche conto degli eventuali sconti negoziati in sede di trattativa o degli accordi negoziali di natura economica e condivisione dei rischi (Managed entry agreement, Mea).

In media, la crescita della spesa per i farmaci orfani è passata dal 21 per cento del primo anno al -3,6 per cento del terzo. “I risultati di questo studio indicano che, in un orizzonte temporale di tre anni, la spesa farmaceutica prevista per i farmaci destinati al trattamento di malattie rare dopo la negoziazione è in linea con quella effettiva”, è quanto messo nero su bianco dagli autori dello studio, coordinato dall’attuale direttore tecnico-scientifico dell’Aifa Pierluigi Russo.

La riduzione è stata invece meno pronunciata per i farmaci innovativi, per quelli con indicazioni multiple e per i principi attivi sottoposti a una nuova procedura di negoziazione nel triennio conseguente al primo via libera.

Nel dettaglio, la spesa osservata per questi ultimi è stata superiore del 71 per cento (rispetto a quella prevista) nel primo anno, per poi ridursi (pur rimanendo superiore) al 58 e al 14 per cento.

Come funziona l’accesso sul mercato dei farmaci innovativi?

Segno che, nel sottogruppo di farmaci orfani aventi il requisito di innovatività terapeutica, la spesa prevista nei primi due anni di commercializzazione è risultata sottostimata rispetto a quella effettiva.

Ragioni che, per dirla con gli esperti, “sono dovute più all’accesso sul mercato e alle aspettative riguardanti il loro utilizzo che al prezzo”: considerando pure la snellezza delle procedure riguardanti i farmaci innovativi, per cui l’Italia (oltre ad aver istituito un fondo ad hoc, pari a un miliardo all’anno) ha stabilito l’immediata disponibilità subito dopo il parere del Comitato per i farmaci a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema).

Ciò vuol dire che le aziende, senza dover attendere il via libera della Commissione europea, possono di fatto negoziare subito la rimborsabilità di un farmaco innovativo e (una volta ottenuta) accedere al mercato anche in assenza del passaggio formale dell’inserimento nei prontuari terapeutici ospedalieri regionali.

Le ragioni del maggior impatto dei farmaci orfani innovativi sui conti pubblici

A fronte di un caso di elevato bisogno terapeutico, è la tesi sostenuta dagli autori, “un possibile determinante di questo aumento della spesa potrebbe essere legato alla quota di pazienti prevalenti in attesa del farmaco innovativo, che sarà più alta al momento dell’ingresso sul mercato”: tenendo anche conto della sensibilizzazione sul miglioramento delle pratiche diagnostiche che spesso accompagna l’arrivo di un farmaco orfano, da cui il possibile aumento dei casi da trattare.

Limitata è invece l’influenza della strategia di prezzo adottata dalla singola azienda, dal momento che il costo viene definito prima che l’Aifa riconosca l’innovatività.